评估杜氏肌营养不良症基因治疗的长期生存率和心脏疗效

《人类基因治疗》杂志最近发表的一项研究评估了基因治疗 delandistrogene moxeparvovec 对杜氏肌营养不良症 (DMD) 大鼠模型的长期生存和心脏疗效。

Delandistrogene moxeparvovec 使用腺相关病毒 (AAV) 载体将微肌营养不良蛋白转基因递送至骨骼肌和心肌。

Rachel Potter 及其来自 Sarepta Therapeutics 的合著者为 DMD 大鼠注射了 delandistrogene moxeparvovec，然后在治疗后 12、24 和 52 周评估了其行走能力和心脏病的各种指标。

基因疗法治疗将 DMD 大鼠的中位生存期延长至 25 个月以上，而对照组 DMD 大鼠的中位生存期为 13 个月。与对照组大鼠相比，delandistrogene moxeparvovec 疗法在心脏参数方面取得了统计学上显著的改善，接近野生型值，并且在活动能力方面也有额外的好处。

研究人员报告称，“转基因表达维持时间长达 25 个月以上，微肌营养不良蛋白表达广泛分布于骨骼肌和心肌。”

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