临床前测试表明基于 mRNA 的治疗对致盲疾病有效

马萨诸塞州眼耳科医院研究人员开展的一项临床前研究表明，一种新型 mRNA 疗法可能能够预防视网膜脱离修复或眼部外伤后增生性玻璃体视网膜病变 (PVR) 导致的失明和瘢痕形成。目前，除了手术外，没有其他治疗 PVR 的方法，而手术本身具有导致或加剧 PVR 的高风险。

他们的研究结果发表在《科学转化医学》杂志上，表明基于 mRNA 的疗法未来可能为患有 PVR 和其他视网膜疾病的患者提供帮助。

“这种疗法是第一个在眼内进行基于 mRNA 的治疗的疗法，”该研究的共同通讯作者、马萨诸塞州眼耳科医院 Monte J. Wallace 视网膜眼科主任医学博士、哲学博士 Leo A. Kim 说道。

“我们惊喜地发现，我们甚至可以在眼睛内部使用这种方法，而不会引起过度炎症。我们希望这些早期发现可以为 PVR 和其他眼部疾病带来新的治疗选择。”

PVR 是眼内形成的疤痕组织，通常发生在眼外伤后，可导致视网膜收缩和脱落。这种病理性疤痕组织反应(而非眼外伤本身)可导致失明。

在这篇论文中，研究人员详细介绍了使用 mRNA 作为眼部治疗的临床前研究。信使 RNA 或 mRNA 是人体每个细胞的重要组成部分。

细胞将基因代码复制到 RNA 片段中，这些 RNA 充当信使，将遗传密码运送到核糖体，核糖体利用它制造蛋白质。mRNA 链可以编码任何蛋白质，即使不在细胞基因组中的蛋白质也是如此。

当被引入细胞时，细胞机制会将这些 mRNA 转化为蛋白质。蛋白质构成细胞的结构并帮助细胞发挥功能。它们还可以打开或关闭其他基因。

在研究中，研究小组使用基于细胞、基于组织和增生性玻璃体视网膜病变和异常血管生长的临床前模型来证明基于 mRNA 的疗法可安全地用于眼睛。

研究人员开发并研究了各种编码与疤痕组织形成相关的蛋白质的 mRNA 的功效，以了解哪些可能有助于治疗。为了开发 PVR 的治疗方法，研究人员针对一种名为 RUNX1 的蛋白质，该蛋白质调节将眼细胞转化为疤痕组织的基因表达。

在职业生涯早期，Kim 和本研究共同通讯作者 Joseph Arboleda-Velasquez 博士发现 RUNX1 参与了几种视网膜疾病中出现的两个过程：异常血管的形成(称为异常血管生成)和疤痕组织或纤维化。在 PVR 和其他疾病中，RUNX1 调节的基因在眼睛中过度表达，导致疤痕组织和异常血管生长。

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