罕见骨病的治疗在临床试验中显示出希望

美国国立卫生研究院的一项临床试验发现，一种药物denosumab显着减少了患有纤维发育不良的成年人的异常骨转换，这是一种以骨骼脆弱和畸形为特征的罕见疾病。骨转换是旧骨不断被新骨替换的过程，在纤维发育不良中异常加速并导致骨骼异常异常。

八名参与者的研究由国家牙科和颅面研究所(NIDCR)和NIH临床中心的研究人员进行。结果表明，地诺单抗可以通过实现健康的骨形成来改善患者的生活质量。这些发现作为通信报告发表在《新英格兰医学杂志》上。

纤维发育不良源于基因突变，这些突变导致疤痕样(纤维)组织从儿童早期开始取代健康骨骼。这些纤维病变以加速骨更新为特征，使骨骼变弱，导致骨骼畸形、骨折、身体残疾和疼痛。在某些情况下，病变会压迫器官和神经，损害视力和呼吸等功能。

“手术仍然是纤维发育不良引起的骨折和畸形的标准治疗方法，”资深作者，NIDCR的临床研究员Alison Boyce博士说。“地诺单抗是第一种似乎影响纤维发育不良病变行为并改善患者疾病预后的药物。

地诺单抗是一种经美国食品和药物管理局许可的药物，用于治疗骨质疏松症和癌症引起的骨骼问题。它阻断一种叫做RANKL(核因子kappa-Β配体的受体激活剂)的蛋白质，这种蛋白质在纤维发育不良患者中升高，被认为可以促进骨转换。

在2期临床试验中，八名女性在六个月内接受了高剂量的地诺单抗。在治疗期结束时，患者的骨活检和扫描显示病变内的骨转换显着减少。血液中与骨转换相关的蛋白质也下降到正常水平。这些结果表明，治疗改善了患者骨骼的质量和强度。

患者还注意到服用地诺单抗时并发症减少。一名肋骨病变患者报告肺功能增强。另一位患有颅骨纤维发育不良的参与者经历了视力改善。

“这项试验是NIDCR25年临床研究的高潮，以了解纤维发育不良的潜在机制并确定有希望的治疗方法，”NIDCR主任Rena D'Souza，D.D.S.，Ph.D.说。

虽然地诺单抗显示出希望，但在停止服药后，除一名患者外，所有患者的骨转换异常都恢复了。在四名患者中，骨转换超过了治疗前的水平。博伊斯博士指出，临床医生在治疗患者时考虑这些风险至关重要。

为了确定早期干预地诺单抗是否可以完全防止病变形成，Boyce博士和她的团队现在正在一项针对纤维发育不良儿童的新临床试验中测试该药物。

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