基因疗法可以治疗慢性嗜酸性粒细胞增多症

《人类基因治疗》杂志发表的一项研究涉及针对人类嗜酸性粒细胞的人类单克隆抗体 (mAb) 的生成。该完全人类抗人类嗜酸性粒细胞 mAb 的重链和轻链通过基于腺相关病毒 (AAV) 的基因疗法递送至免疫缺陷小鼠，它们抑制了体内人类嗜酸性粒细胞的水平。

慢性嗜酸性粒细胞增多症是指血液中嗜酸性粒细胞水平持续升高。它与嗜酸性粒细胞渗入组织以及嗜酸性粒细胞释放毒性介质导致器官损伤有关。

“作为治疗慢性嗜酸性粒细胞增多症的一种新方法，我们假设 AAV 介导的抗人嗜酸性粒细胞抗体的递送将提供一次性治疗，从而介导对血液嗜酸性粒细胞水平的持续抑制，”威尔康奈尔医学院的 Ronald Crystal 以及该研究的共同作者说道。

研究人员发现，小鼠体内基因疗法可介导人类嗜酸性粒细胞的破坏和针对人类嗜酸性粒细胞的抗体依赖性细胞毒性活性。他们得出结论，抗人类嗜酸性粒细胞 mAb“有可能为患有慢性嗜酸性粒细胞增多症的患者提供治疗益处”。

马萨诸塞大学陈曾熙医学院人类基因治疗主编Thomas Gallagher 博士表示：“这项研究凸显了基因治疗领域为慢性病提供有效长期疗法的潜力，目前慢性病需要频繁治疗，且会产生疼痛和/或使人衰弱的副作用。”

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